Terapia genami w leczeniu AMD

Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem postać wysiękowa i szereg innych chorób oczu, w tym chorób wrodzonych, jest związanych ze zmutowanymi genami, które powodują nieprawidłowości w naczyniach krwionośnych. Można je leczyć terapią genową, ale okazało się, że dostarczenie materiału genetycznego jest trudne w przypadku dużych sekwencji genów, które są powszechne w chorobach siatkówki.

Wirusy są głównymi wektorami do dostarczania genów do oka, ale układ odpornościowy chce z nimi walczyć. Zbyt często skutkuje to słabą skutecznością leczenia uzupełniającego. Co więcej, nie radzą sobie dobrze z przenoszeniem dużych ładunków genetycznych, a także istnieje ryzyko raka.

Naukowcy z Johns Hopkins University opracowali sposób na upakowanie długich łańcuchów DNA w nanocząsteczki i dostarczenie ich do oka. W komórkach siatkówki wiązki DNA są uwalniane, aby promować produkcję białka terapeutycznego bez obawy o wirusowe skutki uboczne.

Leczenie AMD

Aby było to możliwe, zespół stworzył nową dużą cząsteczkę polimeru, która bardzo mocno ściska wiązki DNA. Ta cząsteczka ulega biodegradacji i po wykonaniu swojej pracy opuszcza oko i organizm. Zwarte naczynie DNA i polimeru jest wystarczająco małe, aby dostać się do żywych komórek bez powodowania uszkodzeń. Początkowo naukowcy dostarczyli materiał genetyczny dla białka fluorescencyjnego do oczu myszy, aby sprawdzić, czy dostanie się ono do komórek i wytworzy białko. Nawet miesiące później oczy myszy nadal świeciły. Po potwierdzeniu, że to podejście działa i działa przez długi czas, naukowcy dostarczyli gen wytwarzający białko (czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF)), które prowadzi do nieprawidłowego wzrostu naczyń krwionośnych w grupie szczurów. Zwierzęta te rozwinęły wzrost naczyń krwionośnych podobny do tego, który obserwuje się u ludzi z mokrym zwyrodnieniem plamki żółtej.

Terapia genami z leczeniu AMD

Ostatni eksperyment był zasadniczo odwrotny, dostarczając terapię genową, która generuje białko, które dezaktywuje VEGF. To ta sama terapia, co już dostępna, ale w postaci nanocząsteczki, która daje długotrwałe efekty i nie wymaga częstych zastrzyków do oczu. Wyniki pokazały, że po wstrzyknięciu nanocząstek zwierzęta wykazywały 60% redukcję nieprawidłowych naczyń krwionośnych w porównaniu z grupą kontrolną, a efekt utrzymywał się przez ponad miesiąc.

—
Lekarz Okulista Kraków